基因測(cè)序的的熱度還沒有過去，基因治療又一次進(jìn)入到了人們的視野之中，而這一次，中國(guó)作為領(lǐng)頭羊的姿態(tài)走在了世界的前列。

　　2017年3月，杭州市腫瘤醫(yī)院院長(zhǎng)吳式琇也開始嘗試?yán)没蚓庉嫾夹g(shù)治療癌癥患者。1月21日，美國(guó)《華爾街日?qǐng)?bào)》發(fā)表長(zhǎng)文，評(píng)論了中國(guó)率先開始基因編輯人體試驗(yàn)之舉，其中對(duì)吳式琇的試驗(yàn)進(jìn)行了報(bào)道。

　　2月21日，美國(guó)全國(guó)公共廣播電臺(tái)網(wǎng)站刊登了題為《中國(guó)醫(yī)生在癌癥基因療法領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位》的文章，文章稱，53歲的食道癌患者在杭州市腫瘤醫(yī)院接受基因修復(fù)的試驗(yàn)性治療。而這也正是吳式琇團(tuán)隊(duì)的一項(xiàng)針對(duì)各類癌癥的新型治療方式。

　　據(jù)了解，吳式琇的團(tuán)隊(duì)抽取食管癌患者的血液標(biāo)本，通過高鐵將其運(yùn)送到安徽柯頓生物科技有限公司實(shí)驗(yàn)室，運(yùn)用CRISPR技術(shù)將血液里的免疫細(xì)胞中影響腫瘤殺傷作用的基因刪除，再將其回輸入患者體內(nèi)，希望被修飾過免疫細(xì)胞能夠殺死腫瘤細(xì)胞，從而達(dá)到治療目的。據(jù)消息稱，現(xiàn)如今在中國(guó)的CRISPR研究中，除了食道癌，另外還有八項(xiàng)研究，相比之下，美國(guó)政府于2017年10月19日批準(zhǔn)第二種基于改造患者自身免疫細(xì)胞的療法（yescarta基因療法）治療特定淋巴癌患者。

　　據(jù)相關(guān)報(bào)道，2016年7月，四川大學(xué)華西醫(yī)院腫瘤學(xué)教授盧鈾團(tuán)隊(duì)宣布將開展“全球第一例”CRISPR–Cas9基因編輯人體臨床試驗(yàn)，同年10月28日，首名癌癥患者接受了經(jīng)CRISPR技術(shù)改造的T細(xì)胞治療。同時(shí)，又有報(bào)道稱，早在2015年，位于安徽合肥的解放軍第105醫(yī)院就已經(jīng)開始了CRISPR人體試驗(yàn)。

　　在基因治療領(lǐng)域，中國(guó)的起跑并不算快。1963年，是DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)發(fā)表十年，美國(guó)分子生物學(xué)家、諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)獲得者喬舒亞·萊德伯格提出了基因交換和基因優(yōu)化的理念。但由于對(duì)于基因的了解甚少，基因治療歷經(jīng)了大量的失敗。20世紀(jì)七八十年代，限制性內(nèi)切酶、DNA連接酶和逆轉(zhuǎn)錄酶等相繼被發(fā)現(xiàn)，基因重組工程技術(shù)得到發(fā)展，病毒載體出現(xiàn)，基因治療的技術(shù)體系初步具備。1980年，克萊因在沒有獲得任何機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的狀況下對(duì)兩名危重患者實(shí)施了類似小鼠實(shí)驗(yàn)的基因治療，但這次嘗試未能獲得成功?？巳R因失敗的嘗試受到了廣泛而嚴(yán)厲的指責(zé)和懲罰。但正是因?yàn)檫@次失敗，讓基因治療被廣大民眾所熟知。這個(gè)事件后不久，NIH DNA重組技術(shù)指導(dǎo)委員會(huì)組建了基因治療分委員會(huì)。這標(biāo)志著美國(guó)開始從政府和管理層面關(guān)注基因治療。但這次，中國(guó)走在了基因治療的前沿，成為了世界基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)頭羊。

　　是中國(guó)太激進(jìn)？還是美國(guó)太保守？這個(gè)問題成為了各界人士關(guān)注的焦點(diǎn)。在受試者知情同意方面，中美兩國(guó)在試驗(yàn)開始之前都會(huì)讓患者簽署知情同意書，保證患者的知情權(quán)。對(duì)于試驗(yàn)過程中出現(xiàn)的死亡事件，數(shù)據(jù)顯示，目前，吳式琇的試驗(yàn)已有7例死亡病例，而他表示，患者死亡由其所患疾病所致，與試驗(yàn)本身無關(guān)，因此無需上報(bào)。另外，在新型治療方式的人體安全性方面，吳式琇認(rèn)為，挽救患者生命是最重要的，目前他已編輯了10余位癌癥患者的基因，未來計(jì)劃在更多患者身上進(jìn)行測(cè)試。

　　在現(xiàn)階段，基因治療無疑是一把雙刃劍，并且由于該領(lǐng)域的不成熟性，在快速推進(jìn)與保障安全性之間尚未找到理想的平衡點(diǎn)。但在關(guān)注風(fēng)險(xiǎn)的同時(shí)，更應(yīng)該看其治療成效。近年來，中國(guó)始終都在努力推動(dòng)國(guó)內(nèi)產(chǎn)業(yè)走上國(guó)際舞臺(tái)。在基因治療領(lǐng)域，激進(jìn)也好，保守也罷，最終的目的都是推動(dòng)人類的健康良性發(fā)展。但就像文中提到的那樣，在發(fā)展與進(jìn)步的同時(shí)，更要在快速推進(jìn)與保證安全性之間尋找到一個(gè)平衡點(diǎn)。