隨著醫(yī)療信息化和生物技術(shù)數(shù)十年的高速發(fā)展，醫(yī)療數(shù)據(jù)的類(lèi)型和規(guī)模正以前所未有的速度快速增長(zhǎng)，數(shù)據(jù)爆炸已讓醫(yī)療行業(yè)真正進(jìn)入大數(shù)據(jù)人工智能時(shí)代，在對(duì)傳統(tǒng)的數(shù)據(jù)處理、數(shù)據(jù)挖掘技術(shù)形成巨大挑戰(zhàn)的同時(shí)，也為相關(guān)大數(shù)據(jù)應(yīng)用服務(wù)的發(fā)展創(chuàng)造了條件。

　　在醫(yī)療大數(shù)據(jù)眾多的應(yīng)用當(dāng)中，真實(shí)世界研究是不可忽視的一部分。以腫瘤大數(shù)據(jù)為例，無(wú)論是美國(guó)的Flatiron，還是中國(guó)的臨床腫瘤大數(shù)據(jù)企業(yè)，真實(shí)世界研究都是一個(gè)繞不開(kāi)的話(huà)題，建立完善的基于腫瘤真實(shí)世界數(shù)據(jù)體系正在成為服務(wù)好醫(yī)生、藥企、保險(xiǎn)公司的關(guān)鍵所在。

　　近年來(lái)，國(guó)內(nèi)醫(yī)療大數(shù)據(jù)領(lǐng)域發(fā)展迅速。前瞻產(chǎn)業(yè)研究院預(yù)計(jì)，預(yù)計(jì)到2020年我國(guó)健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模將突破800億元。

　　一方面，當(dāng)下中國(guó)醫(yī)療大數(shù)據(jù)創(chuàng)業(yè)公司迭起，高額融資頻發(fā)。今年9月4日，醫(yī)療大數(shù)據(jù)公司柯林布瑞宣布于上半年完成6800萬(wàn)元A輪融資，本輪投資由正海資本和瑞健資本聯(lián)合領(lǐng)投，京頤股份、廣潤(rùn)資本、華方資本跟投。

　　7月26日，零氪科技宣布完成10億元D輪融資。此輪融資后，零氪將進(jìn)一步推動(dòng)產(chǎn)業(yè)資源整合，完善互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院、鄰客智慧藥房（DTP藥房）及醫(yī)療保險(xiǎn)支付等業(yè)務(wù)上的布局。

　　6月6日，醫(yī)療大數(shù)據(jù)服務(wù)商浙江扁鵲完成5500萬(wàn)人民幣戰(zhàn)略融資，投資方為阿里健康。

　　4月17日，醫(yī)療大數(shù)據(jù)企業(yè)思派網(wǎng)絡(luò)在2018年初已經(jīng)完成了數(shù)千萬(wàn)美元的C輪融資，本輪融資由IDG 領(lǐng)投。本輪融資后，思派網(wǎng)絡(luò)將繼續(xù)提升醫(yī)療大數(shù)據(jù)的質(zhì)量與完整性，擴(kuò)大線(xiàn)下支點(diǎn)，并進(jìn)一步拓展公司與醫(yī)院、藥企、保險(xiǎn)企業(yè)的合作。

　　另一方面在創(chuàng)業(yè)公司被資本所關(guān)注的同時(shí)，一些上市公司也已經(jīng)開(kāi)始通過(guò)醫(yī)療大數(shù)據(jù)實(shí)現(xiàn)變現(xiàn)。2017年12月，創(chuàng)業(yè)軟件發(fā)布公告顯示：公司中標(biāo)福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院“醫(yī)療大數(shù)據(jù)挖掘分析平臺(tái)”項(xiàng)目，中標(biāo)金額1315 萬(wàn)元，項(xiàng)目建設(shè)期為12 個(gè)月。

　　實(shí)際上，無(wú)論是創(chuàng)業(yè)公司還是已然成熟的上市公司，其布局大多已經(jīng)覆蓋了從醫(yī)療數(shù)據(jù)的清理分析、醫(yī)學(xué)自然語(yǔ)言處理，到病歷的結(jié)構(gòu)化處理、利用AI輔助診療產(chǎn)品落地等方方面面。

　　而在醫(yī)療大數(shù)據(jù)眾多的應(yīng)用當(dāng)中，真實(shí)世界研究（RWE）是不可忽視的一部分。以腫瘤大數(shù)據(jù)為例，無(wú)論是美國(guó)的Flatiron，還是中國(guó)的臨床腫瘤大數(shù)據(jù)企業(yè)，真實(shí)世界研究都是一個(gè)繞不開(kāi)的話(huà)題，建立完善的基于腫瘤真實(shí)世界數(shù)據(jù)體系正在成為服務(wù)好醫(yī)生、藥企、保險(xiǎn)公司的關(guān)鍵所在。

　　值得注意的是，中國(guó)在真實(shí)世界研究方面發(fā)展較晚，與歐美國(guó)家上存在一定的差距，且目前還存在如數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化程度低等問(wèn)題。但是隨著醫(yī)療數(shù)據(jù)積累、大數(shù)據(jù)技術(shù)發(fā)展，以及政策支持等多方面原因的推動(dòng)，中國(guó)在真實(shí)世界研究方面與歐美國(guó)家的差距正在不斷縮小。

　　貫穿新藥研發(fā)、上市全流程

　　“近年來(lái)，真實(shí)世界研究開(kāi)始越來(lái)越受到醫(yī)療界的關(guān)注和重視，比如，F(xiàn)DA就曾于2017年發(fā)布《采用真實(shí)世界證據(jù)支持醫(yī)療器械的法規(guī)的決策》（Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices），該指南明確了FDA對(duì)真實(shí)世界證據(jù)用于醫(yī)療器械審評(píng)的態(tài)度?！痹?018醫(yī)學(xué)事務(wù)領(lǐng)導(dǎo)人高峰論壇上，輝瑞制藥有限公司大中華區(qū)副總裁，醫(yī)學(xué)部負(fù)責(zé)人谷成明表示，首先目前醫(yī)學(xué)相關(guān)的數(shù)據(jù)量在增加。其次，醫(yī)療大數(shù)據(jù)的質(zhì)量也在提高。第三，收集處理醫(yī)療大數(shù)據(jù)的方法增加，一些醫(yī)療大數(shù)據(jù)公司的出現(xiàn)使得大量的非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)變成結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)，從而被使用分析。最后，醫(yī)療大數(shù)據(jù)的應(yīng)用也開(kāi)始普遍起來(lái)，行業(yè)也逐漸認(rèn)識(shí)到了真實(shí)世界研究的重要性。

　　在FDA的指南中，對(duì)“真實(shí)世界數(shù)據(jù)”的定義強(qiáng)調(diào)了兩個(gè)點(diǎn)：1.定期收集（routinely collected）；2.數(shù)據(jù)來(lái)源多樣（from a variety of sources）。

　　中國(guó)對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究和立法規(guī)制的進(jìn)程也在加快。據(jù)了解，本次高峰論壇上，組委會(huì)還發(fā)布了《真實(shí)世界研究實(shí)踐專(zhuān)家共識(shí)》，從國(guó)內(nèi)外真實(shí)世界研究現(xiàn)狀等基本問(wèn)題談起，探索了真實(shí)世界研究目前存在的誤區(qū)、流程、應(yīng)用場(chǎng)景等問(wèn)題。

　　事實(shí)上，在全球范圍，真實(shí)世界證據(jù)對(duì)于監(jiān)管、醫(yī)療及藥企的價(jià)值已日益凸顯，而醫(yī)療大數(shù)據(jù)的價(jià)值則集中表現(xiàn)在對(duì)真實(shí)世界研究的證據(jù)支持上。

　　具體來(lái)說(shuō)，真實(shí)世界研究起源于實(shí)用性臨床試驗(yàn)，最早應(yīng)用于藥物流行病學(xué)范圍，具體是指在較大的數(shù)據(jù)樣本量（覆蓋具有代表性的更廣大受試人群）的基礎(chǔ)上，在真實(shí)醫(yī)療過(guò)程中，根據(jù)患者的實(shí)際病情和意愿非隨機(jī)選擇治療措施，開(kāi)展長(zhǎng)期評(píng)價(jià)，并注重有意義的結(jié)局治療，在廣泛真實(shí)醫(yī)療過(guò)程中評(píng)價(jià)干預(yù)措施的外部有效性和安全性。

　　目前，真實(shí)世界研究所涉及到的數(shù)據(jù)主要包括：醫(yī)療從業(yè)者提供的電子醫(yī)療檔案、健康檔案、臨床測(cè)試結(jié)果、臨床評(píng)估記錄；來(lái)自于患者社交網(wǎng)絡(luò)的行為數(shù)據(jù)以及患者提供的結(jié)果研究數(shù)據(jù)；可穿戴設(shè)備收集的日常行為數(shù)據(jù)；醫(yī)藥企業(yè)提供的市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)數(shù)據(jù)、醫(yī)療數(shù)據(jù)、研發(fā)數(shù)據(jù)；醫(yī)保機(jī)構(gòu)持有的報(bào)銷(xiāo)數(shù)據(jù)；政府管理機(jī)關(guān)制定的政策和規(guī)范數(shù)據(jù)等。

　　此前，隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)被業(yè)內(nèi)視為藥物臨床試驗(yàn)的“金標(biāo)準(zhǔn)”，但是其具有外部真實(shí)性卻較差，無(wú)法確定在真實(shí)臨床實(shí)踐中的可推廣性，高度選擇人群、高費(fèi)用、高度內(nèi)部一致性，研究觀察時(shí)間短、樣本量一般較小、真實(shí)世界代表性小等問(wèn)題。而“真實(shí)世界數(shù)據(jù)可以解決過(guò)去RCT不能夠解決的問(wèn)題。”谷成明說(shuō)到。

　　零氪科技聯(lián)合創(chuàng)始人、首席臨床運(yùn)營(yíng)官李麗平也提到了真實(shí)世界研究在藥企所發(fā)揮的重要作用。她表示，“真實(shí)世界研究貫穿了新藥研發(fā)、藥品上市及上市后的各個(gè)階段。比如，在藥品研發(fā)的實(shí)驗(yàn)室階段，真實(shí)世界研究可以發(fā)現(xiàn)藥物的新靶點(diǎn)；在臨床階段，可以通過(guò)真實(shí)世界研究去挖掘市場(chǎng)前景，幫助更快地招募符合入組標(biāo)準(zhǔn)的患者等等。”

　　“真實(shí)世界研究可以通過(guò)前瞻性或者回顧性的設(shè)計(jì)來(lái)了解藥物在真實(shí)世界中的長(zhǎng)期安全性、有效性及患者依從性；并結(jié)合收集真實(shí)世界的成本數(shù)據(jù)進(jìn)行成本效果研究來(lái)證明藥物的價(jià)值；也可以納入更復(fù)雜的、患有多種疾病的患者亞組人群研究在不同亞組人群的效果差異；甚至利用真實(shí)世界證據(jù)進(jìn)行擴(kuò)大適應(yīng)癥的申請(qǐng)和批準(zhǔn)?！贬t(yī)療大數(shù)據(jù)公司HLT Pharma 總裁何直也對(duì)健康點(diǎn)說(shuō)到。

　　變現(xiàn)：藥企是主要支付方

　　正因?yàn)檎鎸?shí)世界研究在為藥企的新藥研發(fā)等發(fā)揮了不可忽視的作用，一些醫(yī)療大數(shù)據(jù)公司才能夠以自身的數(shù)據(jù)、技術(shù)為基礎(chǔ)，為藥企提供相應(yīng)的服務(wù)。

　　“我們現(xiàn)在有30多個(gè)項(xiàng)目是為藥企做的，包括國(guó)內(nèi)的和國(guó)外的，中藥的和西藥的?！绷汶纯萍糃OO丁利華告訴健康點(diǎn)，從項(xiàng)目數(shù)量上來(lái)看，零氪科技服務(wù)的國(guó)內(nèi)藥企更多，但是從創(chuàng)新性來(lái)看，還是國(guó)外的藥企更強(qiáng)些。目前，阿斯利康、羅氏、輝瑞、諾華等都與零氪有合作。

　　今年初獲得數(shù)千萬(wàn)美元C 輪融資的醫(yī)療大數(shù)據(jù)企業(yè)思派網(wǎng)絡(luò)也將藥企視為重要的合作伙伴。此前，其曾在C 輪融資發(fā)布期間表示，目前公司已經(jīng)形成SMO（臨床試驗(yàn)現(xiàn)場(chǎng)管理）、RWE（真實(shí)世界研究）、DTP（腫瘤專(zhuān)業(yè)藥房）、PPO（腫瘤優(yōu)選專(zhuān)家網(wǎng)絡(luò)）四個(gè)業(yè)務(wù)板塊，建立了臨床腫瘤數(shù)據(jù)和臨床腫瘤醫(yī)學(xué)業(yè)務(wù)（SMO RWE）、醫(yī)療業(yè)務(wù)（DTP PPO）之間的閉環(huán)，為患者、醫(yī)生、藥企、保險(xiǎn)公司提供一站式解決方案。據(jù)透露，2017年思派網(wǎng)絡(luò)已經(jīng)實(shí)現(xiàn)1億元左右的營(yíng)收，預(yù)計(jì)今年收入將達(dá)到8億元左右。

　　藥企為何愿意為真實(shí)世界研究買(mǎi)單？一方面，何直提到，“真實(shí)世界研究能夠?yàn)樾滤巹?chuàng)新顯著減少研發(fā)時(shí)間和加快上市步伐?！绷硪环矫妫凑諅鹘y(tǒng)的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，一個(gè)新藥上市前需要大批的實(shí)驗(yàn)人員入組，成本極高。相比之下，真實(shí)世界研究的前期成本由醫(yī)療大數(shù)據(jù)公司承擔(dān)，藥企要承擔(dān)的成本更低，藥品的轉(zhuǎn)化率也更高。對(duì)此，零氪科技創(chuàng)始人、CEO 張?zhí)鞚筛嬖V健康點(diǎn)，真實(shí)世界研究前期在數(shù)據(jù)、技術(shù)方面的投入就像是修路，如果只服務(wù)一家藥企，那這個(gè)成本是很難被收回的，但是如果行業(yè)30%的企業(yè)都為它付費(fèi)，成本很快就會(huì)被收回來(lái)。

　　落地難：數(shù)據(jù)不規(guī)范

　　“目前的差距主要存在于中國(guó)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化程度低，這主要是由于中國(guó)的醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)的電子化系統(tǒng)各自為營(yíng)，缺乏統(tǒng)一有效可用于分析的全國(guó)性疾病數(shù)據(jù)庫(kù)。”何直告訴健康點(diǎn)，即便目前醫(yī)療大數(shù)據(jù)和真實(shí)世界研究在中國(guó)發(fā)展火熱，但與美國(guó)等相關(guān)行業(yè)發(fā)展較早的國(guó)家相比，中國(guó)仍落于人后。

　　零氪科技首席醫(yī)學(xué)官楊海英也認(rèn)為這種落后主要源于“醫(yī)療臨床大數(shù)據(jù)規(guī)范化和標(biāo)準(zhǔn)化的缺乏?！彼岬剑皇菙?shù)據(jù)來(lái)源本身，各醫(yī)院對(duì)病例的書(shū)寫(xiě)規(guī)范不同，收集的數(shù)據(jù)規(guī)范也就不同。二是數(shù)據(jù)處理能力。由于醫(yī)院的特殊性質(zhì)，內(nèi)部并未有專(zhuān)業(yè)的技術(shù)團(tuán)隊(duì)進(jìn)行數(shù)據(jù)處理?！?br />
　　而HLT Pharma、零氪科技、思派網(wǎng)絡(luò)等公司就致力于解決這類(lèi)問(wèn)題，建立技術(shù)平臺(tái)，進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)化等數(shù)據(jù)深度處理，建立了科學(xué)大數(shù)據(jù)處理體系，快速清洗、整合可供綜合應(yīng)用的疾病信息模型。

　　對(duì)于目前中國(guó)所面臨的醫(yī)療大數(shù)據(jù)不規(guī)范難題，何直表示“數(shù)據(jù)難題并不是中國(guó)特有的，其實(shí)也是其他甚至包括一些信息電子化程度發(fā)達(dá)國(guó)家在內(nèi)的醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究和建設(shè)中能夠遇到的問(wèn)題?！彼硎荆拔覀冃枰⒓夹g(shù)平臺(tái)，進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)化等數(shù)據(jù)深度處理，并進(jìn)行深度數(shù)據(jù)清理。HLT Pharma也正基于多方位的和政府、醫(yī)院、專(zhuān)家的合作，利用我們新一代數(shù)據(jù)智能處理技術(shù)，建立科學(xué)的大數(shù)據(jù)處理體系和嚴(yán)格的質(zhì)量控制流程。”